10月17日，国家医疗保障局举办了“第贰、三批国家组织集采中选仿制药临床疗效和安全性真实世界研究结果”新闻发布会。
国家医疗保障局价格招采专家组组长章明介绍，2018年以来，中国已经开展了8批国家组织药品集采，涉及333种药品。2021年起，国家医保局组织首都医科大学宣武医院等医疗机构，针对第贰、三批国家带量采购中选仿制药品的临床疗效与安全性开展了真实世界研究。研究历时2年，于近期形成了重要研究成果。
发布会上还就一些社会关注的热点问题做了回应。
研究结果出炉
研究课题组组长、首都医科大学宣武医院药学部主任张兰介绍，此前，宣武医院联合 北京市 20余家医疗机构对第壹批集采的14个中选药品开展了真实世界研究（VBP-Generics Real world study onEffectiveness and Safety in China，VGRES），结果表明中选仿制药与原研药在临床有效性和安全性上无统计学不同。2021年6月起，受国家医保局委托，宣武医院再次牵头全国16省份29家医疗机构，对第贰、三批国家组织集采的23个代表性品种，开展第贰期临床疗效和安全性真实世界研究（VGRES 2）。经过2年的研究，评价了38个厂牌的中选仿制药，结果已于近期形成。
“此次研究评价的23个药品涉及抗感染、抗肿瘤、代谢及内分泌、神经精神、心脑血管、消化系统抑酸等6大领域。根据研究结果，总体上可得出结果：集采中选仿制药的临床疗效和安全性与原研药相当。下一步，将继续对后续批次集采中选仿制药开展真实世界评价，为临床用药提供循证支撑。”张兰称。
课题组成员、皖南医学院第壹附属医院药学部主任栾家杰在接受中国证券报记者提问时表示，本研究根据药品治疗目标和药理特性，有针对性地选取临床指标。
栾家杰介绍，抗菌药物的评价中，采用临床症状和体征改善率、体温控制率、细菌清除率和白细胞、中性粒细胞下降率等指标直接反映临床疗效，还采用用药剂量、用药疗程、用药频度、合并用药情况、患者依从性等指标间接反映药品疗效。另外，通过观察用药后胸闷、恶心、呕吐、皮疹等异常现象发生情况和肝肾功能变化、胃肠道反应等指标反映安全性。
栾家杰称，抗肿瘤药物的评价遵循国际肿瘤患者结局指标评价标准，选取特异性血清标志物水平、反映肿瘤缩小情况的客观缓解率、无病生存期、复发率和转移率等指标反映药品疗效。安全性方面，包含化疗常见异常现象和因严重不良事件引发的停药率等指标。“这些指标既是反映疗效的直接指标，也是医师治疗行为的重要依据，是患者关注和熟知的指标，例如糖尿病患者关注空腹血糖，肿瘤患者关注复发率和转移率。”
回应热点问题
针对一些热点问题，国家医保局和研究课题组成员一一予以回应。
集采中选仿制药的疗效不如原研药？
张兰表示，首先需要谨防的是，任何药品（甭管是原研药还是仿制药）的有效性都是概率性的。如本研究中大样本分析显示，盐酸二甲双胍片原研药与仿制药的血糖达标率均在80%左右，在统计上无不同。这也说明了不论是原研药还是仿制药，该药在个体治疗中都有约20%病患的疗效欠安，患者需采用其它治疗手段或药物。在一个大群体中，有一部分病人用某种降糖药时会出现疗效欠安的情景，原研药和仿制药中都会存在此情况。
“单独将仿制药效果欠安的病例选出，并进行针对性描述，就得出仿制药疗效不好的定论，这显然是不科学的，也是不公平的。”张兰称，具体而言，患者疗效存在个体不同，如疾病发展阶段、基础疾病、合并其它用药、基因及代谢多样性等原因都会影响治疗结局。因此，仅凭个案得出“仿制药不行”的定论是盲目的、具有误导性的，如大家熟悉的“幸存者偏差”，只有用药不好的才会反映，用药好的就不说。因此，只有通过一定规模人群的对照研究，才能得出科学的定论。
仿制药质量和疗效一致性评价会成为一次性评价？
张兰表示，有人担忧仿制药“一致性评价”会成为“一次性评价”。有些自媒体为了获得流量，进行误导性报道。好比，有自媒体透露：“原研药和仿制药有效成分的纯度有不同，一个可能是80%-90%，另外一个只能做到30%-40%”。这种报道是完全无所谓的，我国仿制药一致性评价的一项重要内容就是药学等效性评价，药学等效性要求仿制药务必与原研药具有同样的药物活性成分、含量、给药途径、剂型，并符合药品质量标准。
张兰称，通过一致性评价其实不是药品质量的“护身符”或“通行证”。通过一致性评价之后，监管职能部门仍会对药品的生产、流通、使用进行全链条质量监管。
药品监管不仅是对结果的监察管理，也是对过程的监察管理，如监管职能部门要求：确保生产工艺与批准工艺一致，确保销售的各批次药品与申报样品质量一致，确保对上市药品进行持续研究，及时报告异常现象。少数人担忧的一致性评价变一次性评价，相关部门在制度设计中已经提前考量，设置了一整套保障措施。药监部门前期也做了新闻发布，要求地方药品每年完成对辖区内企业生产的国家组织药品集采中选品种、国家基本药物制剂品种、通过仿制药质量和疗效一致性评价品种的生产环节全覆盖抽检。
张兰强调，我国药监部门对通过一致性评价的药物有全面、持续的严格质量监管，确保药品的质量安全，仿制药一致性评价一定不会成为“一次性评价”。
集采中选药品大幅降价是否会影响药品质量？
章明表示，首先，从机制上看，集采挤压虚高的药物价格水分，其实不是降低企业的合理利润，因此不会降低药品的质量。在集采模式下，中选产品按合同规定的约定采购量直销医院，既往包含在药品价格中的销售费用、市场推广费用等“水分”被挤掉，因此中选产品可以在不损害企业正常利润的情景下降价，让利于患者。近期，有医药企业公开表示，其一款产品集采中选后，单位成本从1.11元降低至0.59元，降幅超40%。同时，集采将药品生产企业从“带金销售”的无序竞争中解放出来，企业竞争的关键转移到提升药品质量、增进药品研发的正确轨道上来，对我国医药产业的健康发展具有深远意义。
第贰，相关部门多措并举，确保中选产品质量。国家组织药品集采设定了质量门槛，要求参加集采的仿制药通过质量和疗效一致性评价，从而避免在竞争中出现“劣币驱逐良币”现象。并且，国家药监和医保部门针对中选产品，建立了质量监管协同机制，对中选企业实施全覆盖的监督检查。国家药监局每年部署开展专项监管工作，实现对国家集采中选产品的企业监督检查、在产品抽检、药品异常现象监测“三个全覆盖”。目前，检查涉及药品生产企业近600家，覆盖全部333种中选药品。
第叁，相关部门严厉责罚存在质量风险的中选产品，严守质量底线。八批国家组织集采共有1387个中选产品，5年来累计有6个产品被药监部门通报存在质量风险，其中2个国产仿制药、4个进口药。在全覆盖监督检查下，集采药品的年合格率达到99.8%以上，高于全国化学药平均水平。对以上出现存在质量风险的中选产品，医保部门联动药监部门开展处置，采取取消中选资格、并入“违规名单”，限制涉事企业在一按时间内参加国家组织集采。对于出现质量风险的产品，不论内资、外资企业，医保部门会同药监部门坚决处理、天公地道，持续释放质量问题“零容忍”的信号。
很多跨国药企药品在中国市场售价明显高于其它国家？
中国药科大学国际医药商学院院长常峰称，近期对前七批集采的150个未中选原研药的价钱做了分析。集采前，高达73%的原研药在我国的价钱高于国际中位价，集采后，受中选仿制药降价影响，原研药价格有所下降，但仍有69%未中选的原研药在我国的价钱高于国际中位价。集采药品均是已过专利期的药物，原研药已在专利期内通过维持高价获得了可观利润，回收了研发成本，但过了专利期仍要维持高价，这是不正确的。同时，相关部门也在调查中发现，一些进口原研药通过在境内或境外加设经销环节，人为做高中国市场售价，部分药品一次加钱80%-280%不等，价高部分用于不规范的营销行为。说白了，患者认为高价购买的原研药是“一分价钱一分货”，但其实，某些药的高价中有相当一部分是虚高的营销费用。
在此，呼吁医务人员和患者理性看待原研药的质量和经济性问题，同时呼吁原研企业在产品供给和定价上公平看待中国市场，确保产品质量，及时调整定价策略，以与中国市场规模相匹配的适宜价格开拓中国市场。
研究是否会继续？
张兰介绍，上个月，课题组又针对第四、五批国家组织集采药品，联合国内多家区域性医疗中心，启动了VGRES3的研究，并进一步完善研究方案，强化对所有参与研究机构和人员的培训。得出研究结果后，会再次介绍情况。今后，还会持续开展VGRES系列研究，希望临床研究结果能够持续为临床医师和患者提供更多的循证证据，为政府政策制定提供支持。
