【罕见病】多位代表委员关注罕见病保障，呼吁成立慈善医疗救助专项基金

　　两会·热话题

　　每年全国两会，罕见病都是一个必备提及的话题。今年，多位代表委员继续就此建言，呼吁设立罕见病慈善医疗救助专项基金。

　　过去一年，罕见病领域有诸多进展。年中，国家卫健委公布《第贰批罕见病目录》并入86种罕见病，两批相加，得到官方认定的罕见病增至207种。在中国尚未明确罕见病定义的情景下，这次时隔五年的扩维，无疑受到业内关注。从第壹批目录的经验看，并入其中意味着药品研发、使用、报销等方面都会得到政策倾斜。但大多数罕见病患者仍然面临极高的付费压力，业界也始终在探讨如何进一步提高保障水平。

　　在全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁看来，当前经济下行压力较大，财政和医保都承受了一定的支付压力，如何建立由基本医保、大病保险和医疗救助共同分摊的支付体系，是当下需要讨论的问题。

　　孙洁认为，要建立罕见病用药多元支付多条理保障的体系，首先应该区分药品类型，如，药品是否在境内上市，已上市药品是否并入医保，未并入医保药品的价钱情况等。“先把容易处理的先加以解决、加以推动，难度比较大的，额度的确相当高的，我们一步步来。”她说。

　　全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁。

　　还有多位代表委员关注到了罕见病病患的保障难题。据媒体透露，全国人大代表、复旦大学校长金力关注到了中神经肌肉类型病患的社会支持，他建议民政部门将神经性肌肉疾病患者并入长期护理险的保障范围，残联将神经肌肉疾病该类特殊的肢残者并入护理补助的范畴。

　　全国人大代表、复旦大学校长金力。

　　在解决保障难题上，多位代表委员给出一个相似的思路：由政府牵头成立罕见病专项保障基金。全国人大代表、 衢州市 中医医院主任医师陈玮在全国两会前夕的一次采访中表示，当前罕见病保障水平较前几年已经有提升，但罕见病病患的担子不止来自医疗和用药，患病后教育、就业都会受影响，“像这样的家庭急切需要救助保障。”

　　陈玮此次提交了《关于建立中央和省级罕见病慈善医疗救助专项基金的建议》。她分析，国内罕见病慈善医疗救助主要有三种形式，其一是地方罕见病基金会，其二是罕见病药品援助专项基金，其三是由多方共同组织的罕见病医疗救助专项活动。

　　“虽然形式多样，但大多数部分项目存在资金不稳定、对象不固定、标准不稳定；部分项目不符合罕见病流行病学特点难以实施落地；部分项目碎片化、组织分散、工作不规律；部分项目不是实际意义的慈善救助，只是 创新药 进入医疗市场的过渡阶段。”她建议，建立中央和省级“罕见病慈善医疗救助专项基金”用于帮助罕见病患者尤其是高额药品的款项的支出。

　　全国人大代表、 衢州市 中医医院主任医师陈玮。

　　陈玮建议，罕见病慈善医疗救助专项基金的筹资由社会捐助、企业合作和政府的彩票公益基金组成。可以采用社会捐助与政府1:3的配置形式。可以采用药企捐助与受惠患者群相对应的定向捐献方式。另外，中央和地方彩票公益基金应成为中央和地方罕见病慈善医疗救助专项基金的重要筹资来源。

　　陈玮告诉南都记者，采用1：3的比率在于，专项基金不能仅靠政府出资，但可以由政府主导，提高基金的权威，撬动更多企业加入，进而提高基金的运转效果。

　　“在普通参保人缴费形成的基本医保之外，我们单独形成一个基金，这样对罕见病的保障更稳健。”孙洁也认同成立专项保障基金，但她也特别强调应关注基金的可连续性。她告诉南都记者，成立专项基金的初心很好，但应该提前谋划后续的筹资模式。

　　“不是有了基金就是能解决所有问题，基金一旦成立，它怎么样可持续，怎么样规范管理，怎么样应保尽保，都是有一系列新的问题。”在她看来，当前经济发达地区有条件成立专项基金，全国层面则需要审慎。

　　另外，还有代表委员呼吁以立法的形式加强对罕见病的保障。全国人大代表，上海中医药大学市针灸经络研究所所长吴焕淦今年就提交了关于罕见病立法的建议。他表示，国内已发布很多有关罕见病和孤儿药的政策，但尚未有相关法律法规。政策比起法律有诸多不足，例如强制性、延续性等。为了更好地保障罕见病病患的权益和增进我国罕见病事业的发展，应当持续推进我国罕见病孤儿药法规建立，以突破罕见病孤儿药的相关政策瓶颈，改善相关问题。

　　全国人大代表、上海中医药大学上海针灸经络研究所所长吴焕淦。