3月28日，中国国际经济交流中心理事长毕井泉在博鳌亚洲论坛2024年年会“关注罕见病增进健康公平可及”分论坛上表示，要努力降低罕见病药物研发成本，包含减少罕见病临床试验数，对二期临床有明显疗效的，可以商酌直接上市，不能再做三期临床。另外，各级政府要设立专项资金，对罕见病开发给予一定的补助。
毕井泉介绍，罕见病在很多国家的定义都是病发数量低于一定数量的疾病。我国罕见病采取目录式管理，目前已经公布了两批罕见病目录。统计罕见病人数，对于药品研发、建立保险精算制度，给保险产品定价，是非常重要的。
“罕见病的突出问题是无药可用。罕见病的药物开发是科学上有意义、现实中有需要、可是不具备经济可行性。企业投资人基本没有积极性开发罕见病药物。因此，鼓励企业开发罕见病，务必尊重企业自主定价的权利，建立罕见病药物开发、使用生态系统很关键。”毕井泉称。
他表示，鼓励罕见病药物开发创新，需要重视专利保护和数据保护。目前，数据保护制度还没有建立起来，需要抓紧研究相关制度落地。对于专利保护，建议给开发人20年市场独占专利的权利，包含生产数量和销售价格两大关键指标。
