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【前沿生物】诺奖花落小核酸领域 - 前沿生物入局小核酸后势可期

查看信息来源】   发布日期:10-15 14:22:38    文章分类:商业洞察   
专题:前沿生物】 【小核酸药物

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  2024年10月7日,万众瞩目的诺贝尔生理学或医学奖在瑞典斯德哥尔摩揭晓!小核酸领域作为近年来分子生物学和基因调控领域的热点之一,继2023年诺贝尔医学奖授予mRNA疫苗相关研究后,今年美国科学家坎Victor Ambros和Gary Ruvkun因其在微小核糖核酸(microRNA)及转录后基因调控中的突破性发现而摘得诺奖。microRNA作为一种内源性非编码RNA分子,关键在于其在基因调控中所起的作用,通过降解mRNA或抑制翻译来控制蛋白质的表达,在肿瘤、心血管疾病、代谢性疾病(如糖尿病)、免疫疾病、神经性疾病和流行症等领域,展现出巨大的临床应用潜力。

  小干扰RNA (siRNA)与miRNA具有相类似的生物学功能,同为小核酸领域的重要研究分支,此次诺奖的颁发,不仅肯定了microRNA在生命科学中的重要地位与重大的开发价值,也为全球小核酸药物市场的研发与布局注入了新的活力。

  小核酸药物研发方兴未已,前沿生物加速布局

  小核酸药物由经过特定设计的核苷酸序列和递送系统构成,主要作用于细胞质的mRNA,从而调控特定蛋白质的表达,达到治疗疾病的目的,相比小分子和抗体药,它具高特异性、高效性、研发周期短、成药性强、不容易耐药及长效等特点,被业内寄予为下一个 “黄金赛道”。据开源证券研报,现今全球siRNA研发仍处于相对早期临床阶段,全球范围内已经有6款siRNA药物获批上市,1款进入NDA阶段;跨国巨头诺华公司针对PCSK9靶点的高脂血症进行治疗药物Inclisiran已于2023年8月在国内获批上市,引发业界极大关注。国内药企对于小核酸领域开发与布局的步伐明显加快,据公开信息检索,前沿生物已布局覆盖慢病和肿瘤领域在内的多个小核酸产品,蓄力中长期可持续发展,值得市场关注。

  “硬科技”底色助力研发进度,前沿生物后势可期

  前沿生物是一家具备“研发—生产—商业化”全周期医药开发能力的 创新药 公司,旗下产品艾可宁®是全球首个长效抗HIV融合抑制剂,国家1.1类新药,也是首个年收入突破亿元的国产抗艾新药,实现了科技成果到商业化成果重大转化落地。在小核酸技术崭露头角之际,公司敏锐地捕捉到了这一领域的巨大潜力,果断决策全面布局小核酸药物开发。

  1、深厚的技术储蓄,逐步建立专利壁垒

  前沿生物在长效多肽药物的合成、修饰、递送等关键领域积累了丰富的经验和深厚的技术实力。这些技术与小核酸药物在多个环节具有明显的共通性,为公司进军小核酸药物研发领域提供了坚实的条件。递送系统是小核酸药物的关键技术环节,包含化学修饰及偶联技术,不一样的连接子及靶头分子设计和选择,旨在提高体内稳定性,和延长作用时间并提高靶向性,公司在开发艾可宁®的进程中,展现出了卓越的递送技术能力,通过持续的研发与创新,成功实现了药物在体内的稳定性与长效性。

  围绕小核酸领域已取得的技术成果,前沿生物已经建立了全流程专利管理体系,保障公司在小核酸技术领域的竞争优势与技术壁垒,公司已在小核酸药物及其修饰物与应用领域提交了9项专利申请,逐步建立起了专利壁垒。

  2、围绕递送技术平台,搭建丰富的产品管线

  目前,前沿生物正在推进多个已经有多个小核酸药物研发项目,覆盖IgA肾病、高尿酸血症、痛风、血脂异常、代谢相关脂肪性肝炎MASH等慢性疾病和肿瘤等治疗领域,所选靶点已具备同类首(First-in-Class)或同类最优(Best-in-Class)的潜力,构建了丰富多样的小核酸药物研发管线。

  FB7011是针对补体系统中的两个不同途径进行阻断的双靶点小核酸药物,拟治疗IgA肾病、炎症相关疾病;FB7011在目标 mRNA抑制和靶蛋白表达抑制方面,显示出优于国际同类单靶点竞品的活性,FB7011具有同类首创潜力。

  FB7012是针对尿酸生物代谢靶点的小核酸新药,拟治疗高尿酸血症和痛风,据临床前研究,公司在小核酸递送方面实现的技术突破,可有效的将FB7012递送至肾脏组织,预期有显示出良好的肾脏富集的潜力,FB7012具有同类首创潜力。

  FB7041是针对人类最常见的致癌基因的小核酸药物,靶向该类型所有基因突变,拟治疗胰腺癌、结直肠癌、非小细胞肺癌等,具有同类首创潜力。

  公司还在治疗血脂异常和代谢相关脂肪性肝炎(MASH)领域分别各布局了两款小核酸药物,临床前研究表明,拟开发的小核酸药物显示出较高的活性。

  市场人士指出,诺贝尔奖作为技术发展的风向标,对小核酸药物研发的认可在一定水平上代表了产业的未来走势。随着小核酸技术在全球生物医药领域展现出更强大的潜力和价值,未来开发价值和市场空间将快速发展。像前沿生物这样以硬科技为底色的 创新药 公司积极布局,其内在价值也有望实现进一步释放,值得市场期待与关注。

  近期,前沿生物公告在保障艾可宁®原料药的长期稳定供应和生产成本和质量控制的条件上,拟出让原料药生产基地的控制权,以盘活存量资产,聚焦主业发展,进一步夯实公司的研发实力,持续提升在新药研发领域的核心竞争力。期待前沿生物不断推进技术创新,加快临床研究进程,争取早日将更多的小核酸药物推向市场,为患者造成更多的治疗选择和期待。

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