【CAR-T产品】第四次折戟 -百万元抗癌药-CAR-T能否走出医保谈判-僵局-？

　　11月28日上午，国家医保局召开新闻发布会，介绍2024年国家医保药品目录调整工作，并公布新版医保药品目录。记者了解到，本次调整后，目录内药品总数将增至3159种，在今年谈判/竞价环节，共有117个目录外药品参加，其中89个谈判/竞价成功，平均降价63%。

　　值得注意的是，此前通过“初步形式审查名单”的4款CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）产品均未进入新版医保目录。这也意味着，在国家医保谈判“50万元以上不谈，30万元以下不进”的隐形门槛下，这种“天价抗癌药”第四次尝试冲刺医保失败。

　　而在医保谈判结果公布后，针对CAR-T连续多年折戟国家医保谈判的情景， 华东医药 方面对《每日经济新闻》记者表示，公司会根据实际情况，与同行一起就CAR-T产品在医保支付方面进行不断探讨和努力，期待能够使CAR-T产品早日并入医保，惠及更多患者。药明巨诺方面也表示，公司始终在争取各种机会为患者服务。

　　高昂价格仍是限制CAR-T医保准入的主要门槛

　　近年来，中国在 CAR-T细胞疗法 领域的研究和应用获得了明显进展，逐步跻身全球领先行列。根据市场研究和咨询机构Nova One Advisor的数据，2023年全球细胞疗法市场规模已达到48.5亿美元，预计到2033年将增至374.2亿美元，未来十年的年复合增长率将达到22.67%，市场规模的扩大趋势稳步上升。在中国，细胞医疗健康行业的市场规模在2023年达到142亿元人民币，预计到2032年将增至1745亿元人民币，2023年至2032年间的复合年增长率预计为32.1%。

　　在最近举行的“2024第贰届浦江生物医药源头创新论坛”上， 中国医药 创新增进会执行会长宋瑞霖指出，目前在CAR-T领域内，中国获批产品在数量上超过美国，在全球累计获批的12个产品中，中国占了一半。他还表示，允许医疗机构对细胞药物IT实验数据用于注册的政策帮助了CAR-T领域快速发展。

　　据记者梳理，当前国内获批的CAR-T产品共有6款。除了驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液、传奇生物的西达基奥仑赛注射液这2款CAR-T未参与今年国家医保谈判外，合源生物的纳基奥仑赛注射液、科济药业的泽沃基奥仑赛注射液（ 华东医药 独家商业化）、复星凯特（现已更名为复星凯瑞）的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液均通过了今年的初步形式审查。根据公开资料，四种药品的定价均在百万元级别，其中复星凯特和药明巨诺此前曾数次冲刺医保目录失败。

　　在新闻发布会上，国家医保局医疗保障事业管理中心副主任王国栋指出，在对新药如此大规模资金支出的同时确保基金安全，一是靠科学正确的测算，通过谈判准入确保药品“质价相符”“物有所值”，另一方面靠的是医保部门近年来的深化改革和系统治理，针对存量支出结构优化调整，在降低参保群众负担的同时，确保了基金安全。

　　王国栋强调，医保局将继续牢牢把握“保基本”的定位，在基金能负担、患者可承受的条件上，坚持目录动态调整，完善规则程序，更好支持 创新药 发展。对于CAR-T产品最终未能并入医保的情景，王国栋解释称：“一些贵重的细胞治疗、基因治疗药物相继上市，仅靠基本医保制度难以完全支撑。”

　　11月29日，上海卫生和健康发展研究中心主任金春林也在接受《每日经济新闻》记者采访时指出，CAR-T之所以屡次折戟医保，主要还是价格的问题。企业方面不愿意将价格降到医保所期望的水平，同时医保方面也存在一些固有限制。例如，医保谈判始终坚持“50万元以上不谈，30万元以下不进”的价钱门槛，既不愿突破也无法突破。正因这种僵局造成CAR-T产品始终未能进入医保目录。

　　因此，如果企业和医保双方都无法作出妥协和让步，实现双向奔赴，那么未来即便CAR-T第五次冲击医保，也有可能存在会面临类似的结果。

　　正在探索创新支付模式

　　在面对医保准入的屡次失败后，相关企业也在积极尝试其它途径以提升CAR-T产品的可及性。多家CAR-T生产及商业运营厂商，均对记者表示，会继续推动CAR-T疗法在付款方式上的创新与探索，争取使其能够惠及普通患者。

　　王国栋也在新闻发布会上表示，目前国家医保局也在着力构建“1+3+N”多条理医疗保障体系，以更好支持 创新药 发展。

　　“1+3+N”的多条理医疗保障体系，即基本医保、补充医保、商业健康险和各种创新付款方式的组合，可以为患者提供更多样的支付选择。尤其是在商业保险及社会力量的补充下，有望为患者分担更多的治疗费用，使得CAR-T疗法这样的 创新药 物能在未来逐步实现可及性。

　　金春林认为，对于那些未能进入医保的药物，可以拓展国家多条理保障体系中的商业保险，例如在基本医保报销一部分后，剩余部分由商业保险或个人支付。对于新上市但缺乏疗效证据的药物，可以先在商业保险中参保，待积累充分的真实世界数据后再考虑并入医保报销。

　　“另外，还可以利用真实世界数据证明CAR-T疗法的长期成本效益。”金春林指出，尽管CAR-T的单次治疗费用可能高达百万元人民币，但如果把范围扩大到治疗的全生命周期，那么相比较于传统疗法，CAR-T甚至可能还降低了医疗的总成本。如果这些证据在某些特定病种或适应症上得以验证，或许能够为其优先并入基本医保提供支持。

　　金春林还提及，部分创新支付模式也值得探索，例如根据治疗效果分阶段支付费用：治疗有效则支付全款，无效则支付部分费用。“这不仅能够防止医疗资源的滥用，也能优化支付效率”。

　　今年年初，复星凯特就对外宣布将针对其CAR-T产品奕凯达推出按疗效价值支付计划，符合基本条件的病患使用奕凯达治疗后，如果没有达到完全缓解（CR），将获得最高60万元的返还。 复星医药 执行总裁、复星凯特老总张文杰此前也曾表示，公司一直非常努力地与相关部门沟通，期待能够尽快通过一些创新的支付模式，让更多患者能够受惠于这一治疗产品。