近日有媒体透露称，一种治疗渐冻症的“救命药”利鲁唑片（商品名“力如太”）在上海多家大型三甲医院出现“断供”的情景。记者了解到，该药物由法国制药公司赛诺菲生产。

　　4月28日晚间，赛诺菲中国方面回应第壹财经记者：“对于近期患者和媒体反馈的部分医院关于‘力如太’的供应情况，我们已全力跟进解决。”

　　厂商境外生产地变更需重新备案

　　赛诺菲表示，正与各方协调，强化该产品的供应保障。“除本市主要供货医院之外，我们将进一步根据零售渠道的产品库存，为急需用药的病患提供就医信息，以确保患者用得上药，解燃眉之急。这时，我们也在与药事等相关部门积极沟通配合，加速解决部分医院可能发生的供药问题。”公司向第壹财经记者表示。

　　第壹财经记者从知情人士处了解到，上海部分三甲医院“力如太”缺货的情景已经持续了至少30天。记者获得的一份赛诺菲北京公司3月20日发给医疗机构的情景说明中写道：“利鲁唑片(力如太)境外生产企业的名称和地址发生行政变更，由于上海药事所近期对接国家子系统平台并进行平台升级，生产企业信息尚在审核中暂未完成更新，我司已及时跟进并将确保第壹时间更新后告知贵院。”

　　公司方面还称：“赛诺菲保障目前供应流通的‘力如太’均在批件有效期内生产并进口到中国，符合进口药品注册证要求。”

　　值得注意的是，厂商境外生产地址变更需重新备案是一方面原因，另一方面，去年12月，赛诺菲中国与上药控股签署战略合作协议，赛诺菲中国方面向第壹财经记者表示，“力如太”的销售目前已经由上药承接，但进口生物制剂的流程很复杂，此次供应变动不是因为上药的原因。

　　一位上海三甲医院神经内科医师对第壹财经记者表示，赛诺菲的“力如太”近期的确没有货，医院也在与厂商积极沟通。但他指出，在这款药物缺货的情景下，患者其实不是“无药可用”，一是有国产的利鲁唑仿制药可以替代，虽然这些药物仍然缺乏大规模病患的验证数据，仅有一致性评价数据；另一种是可以使用其它治疗药物，如依达拉奉（Edaravone）。

　　上述医师表示，对于长期服用赛诺菲利鲁唑、且有较好疗效的病患而言，换药的确会造成很多不便，因此有关方面也应该从病患的视角动身，尽快解决供货问题。

　　“救命药”有无替代选项？

　　渐冻症即“肌萎缩侧索硬化”（ALS），这是一种绝望的致死性运动神经元疾病。患者脑内的上运动神经元与脊髓内的下运动神经元会逐渐去世，中枢神经系统无法向外发出运动指令，大脑从而失去对肢体的控制。

　　从渐冻症病患的视角而言，目前可供选择的用药其实不多。迄今，临床上应用的主要有两种能够干预疾病进程的药物。利鲁唑是一种相对较老的药，1996年就被美国FDA批准；较新的是2017年美国FDA批准的日本田边三菱公司的依达拉奉。

　　国内目前有7款上市的国产利鲁唑产品，来自鲁南贝特制药、江苏 恩华药业 、万特制药（海南）等厂商。

　　不过该药物的疗效也有争议。一位神经内科领域著名专家对第壹财经记者表示：“赛诺菲的这款药效果也其实不理想，欧洲的临床数据显示，与安慰剂相比，仅能延长患者3个月生存期。”

　　渐冻症病患的生存期一般在3-5年，在没有其它更好药物可用的情景下，即便能延长3个月的生存期也是珍贵的，因此利鲁唑仍是目前临床上最为推荐的一款治疗渐冻症的药物，而且也是目前针对ALS适应证的医保用药。

　　一位神经内科专家对第壹财经记者表示，如果能够在疾病较早期的时候开始服用，对于延永生存期仍然会有较为明显的疗效。据他观望，一些长期使用利鲁唑的病患，存活长达十年的情景也有发生。

　　这时，新药研发也在推进中。近期，全球首个靶向SOD1基因的渐冻症对因治疗药物Tofersen落地瑞金海南医院，该药物已经获得美国FDA批准，并于2023年向中国国家药品监督管理局递交了上市申请。

　　渐冻症人群病发率约为十万分之二至三，尽管患者群体的规模相对其它罕见病而言其实不是特别庞大，但渐冻症被称为罕见病中的“旗舰病”，受到极大关注。著名物理学家霍金就是渐冻症病患的典型代表。2014年，全球互联网发起了一项“冰桶挑战”的捐献活动，将公众对渐冻症的关注推向高潮。

　　中国渐冻症患者人数约有10万人。复旦大学附属中山医院副主任医师、中华医学会神经病学分会渐冻人协作组委员兼秘书冯国栋表示，渐冻症这个疾病的异质性很强，每个人病发的病发症状不同较大，而且目前诊断也仍然有挑战。

　　“渐冻症的早期症状其实不典型，很容易误诊或漏诊，即便到了中期，有许多症状也都是疑似ALS。”他告诉第壹财经记者，“尤其是伴有一些其它疾病的有点年纪的人容易被误诊。”

　　一般而言，40岁至60岁年龄段是渐冻症的好发阶段，但老年人也会病发。“人的呼吸、运动、语言、吞咽等功能的损伤都会在渐冻症中出现。”冯国栋表示，“如果渐冻症的康复和护理问题解决了，那么很多其它疾病造成的问题也会迎刃而解。”