细胞与基因治疗是现今医疗领域最具热度和潜力的发展方向之一，细胞治疗产业也成为各地抢先布局规划的重地。今年2月， 广东省 科技厅等发布《 广东省 培育未来生命健康产业集群行动计划》，提出围绕基因技术、细胞治疗等5大领域的关键工程发力；4月，广州南沙发布“生物医药九条”，第壹条即支持细胞和基因技术应用，最高1亿元的奖励金额赚足眼球。“细胞治疗产业已经进入爆发前夜。”有资深业内人士提出这一观点。

　　但在天平的另一端，以“干细胞治疗”为代表的各类灰色产业却仍在蔓延，抢先搅浑了一池春水。药物研发仍在征途之中，衰老、慢性病甚至男性功能障碍等都成为“打一针干细胞即能解决”的问题，费用则从几万元到几十万不等。

　　如何抢占细胞治疗产业高地？细胞治疗背后的乱象又该如何规管？“大湾区生物医药探问未来”系列第贰篇，探问细胞治疗产业的“冰与火”。

　　●南方日报记者严慧芳

　　1.进击的南沙

　　如果说未来生命健康产业中谁能掀起巨浪，包含干细胞、免疫细胞、基因疗法等在内的广义细胞治疗是当之无愧的桨手。

　　灼识咨询一份报告显示，2023年中国细胞医疗健康行业的市场规模142亿元人民币，预计到2032年将达到1745亿元人民币，2023年至2032年的复合年增长率为32.1%。

　　千亿级的产业赛道，谁能占得先机？广东在生物医药产业领域家底雄厚，位居全国第壹方阵。2022年，全省生物医药与健康产业集群实现营业收入6455亿元人民币。广州、深圳已成为全省甚至全国生物医药产业重要增长极。今年2月，《 广东省 培育未来生命健康产业集群行动计划》提出，要发力包含基因技术、细胞治疗、AI+生物医药、合成生物、脑科学与类脑研究等五大方面的未来生命健康产业。其中提到，支持 广州市 布局细胞与基因治疗等领域，全力缔造全球生物医药创新与产业发展高地。

　　广州南沙新区在细胞治疗赛道上表现尤为积极。今年4月底，南沙发布《广州南沙加快推进生物医药产业高质量发展的意见》，提出力争到2026年，南沙要集聚生物医药企业1000家以上，产业规模超500亿元人民币，并新增100万平方的产业载体。

　　被称为“生物医药九条”的《广州南沙增进生物医药产业高质量发展扶持办法》同步发布，第壹条即直指“细胞和基因技术应用奖励”，推动南沙在细胞和基因治疗方面先行先试，并提出最高1亿元的奖励，激励龙头企业发展。

　　而在此之前，由国家三部委联合发布的《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》（以下简称《南沙意见》）明确提出，准许细胞和基因治疗企业经卫生健康部门备案后可依托医疗机构开展限制类细胞移植治疗技术临床应用，允许符合基本条件的港澳企业利用境内人类遗传资源开展人体干细胞、基因诊断与治疗之外的医学研究。“生物医药九条”意味着《南沙意见》的进一步落地。

　　“《南沙意见》发布以后，我们接到了国内各地的企业来咨询南沙的相关政策，目前已经有一批项目五六家企业在广东医谷新落地，涵盖了 免疫治疗 、干细胞等方面。”广东医谷执行总裁谢嘉生告诉南方日报记者，南沙生物医药产业发展拥有良好的政策环境和土壤，上述创新政策的持续加码，对增进中国细胞治疗产业的发展起到明显的助推作用。

　　广东医谷是南沙谋划的“一城三谷六园”产业布局之一。目前，南沙已经集聚约400家生物医药企业。“广东医谷目前有大大小小的细胞治疗相关企业25家，这些细胞治疗企业集聚越来越多，也说明了南沙政策得到认可，今后的协同效应也会越来越大，推动行业进一步发展。”谢嘉生表示。

　　2.细胞治疗的竞争

　　放眼全球，细胞治疗临床研发和技术推进热火朝天。

　　根据Citeline数据库统计，截至2024年4月，全球共有100余种基因、细胞与RNA产品获得批准上市，超过3700种产品处于临床前或临床（约占30%）开发阶段。

　　我国的细胞治疗产业虽然起步较晚，中间又遇到“魏则西事件”等影响，但目前已发展成为全球细胞疗法研发烧度最高的地区。ClinicalTrials.gov网站不完全统计数据显示，我国细胞治疗临床试验数量及申报产品数量位居全球第贰位，仅次于美国。

　　在免疫细胞领域，CAR-T的发展有目共睹。自2021年我国第壹个嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗药品获批上市以来，目前中国已经有5款CAR-T产品获批上市，占全球同类产品50%以上。

　　干细胞领域同样大步向前。数据显示，目前全国干细胞产品临床实验（IND）共批准84项， 广东省 获批9项；全国干细胞研究者发起的临床研究（IIT）备案共168项， 广东省 备案30项。

　　“细胞治疗产品究竟是按技术走还是药物走，目前路径已经明确。国家药监局也出台了一系列政策指引。”中山大学一位干细胞研究专家透露，国内已经有干细胞临床研究项目进入三期，今年底有望开启申报上市，主要针对移植物抗宿主病、骨关节炎等疾病。

　　“全世界都在等待第壹个干细胞药物的诞生。”多位干细胞领域的专家指出，首个干细胞药物的获批，将为产业发展树立标杆，踏出里程碑的一步。这背后涉及一系列产品标准、评审方法的创新。“干细胞治疗的优势是靶点多，缺点也是靶点太多。传统新药审评需要靶点明确、安全可控，但这一理论对于干细胞治疗产品的审评来说却是掣肘。”

　　配套的监察管理措施也在逐渐出台。2017年底，国家药监局发布《细胞治疗产品研究与评价技术引导原则（试行）》，对于细胞治疗产品的研究进行规范，其中特别提到细胞治疗产品的危险把控问题。2023年，国家药监局发布《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术引导原则（试行）》，进一步对干细胞相关产品的临床研究过程进行规范。值得强调的是，最近，国家药监局评审中心（CDE）在《中国食品药品监管》上发文，探索我国先进治疗药品的范畴和分类，细胞和基因治疗产品有望划入先进治疗药品行列。

　　3.灰色地带如何规范

　　顶尖的细胞治疗研究，为癌症、遗传病、罕见病等疑难疾病的治疗造成了新的期待。其中尤以干细胞研究一马当先，等待临门一脚。

　　但在大众眼中，对“干细胞”三个字却感受复杂。生物医药前沿的干细胞研究，早早被作为非法牟利的工具——“南京67名老人注射‘干细胞针’受骗460余万”、“山东济南破获避免费注射干细胞为名的网络传销案，涉案金额过亿元”等报道不时见诸报端。

　　而随着干细胞研究热度攀升，“打干细胞针”更是成为在企业家等群体中流行的养生方式。

　　“都说有效果，我也准备尝试。”一位业内的退休教授对于打干细胞针直抒己见。抽自己几十毫升血液制备，一个疗程2-3针，花费10万元人民币，“干细胞治疗”未熟先热，甚至愈演愈烈。“如果嫌贵，异体干细胞更加便宜，3万-5万元一个疗程，但根植的时间会短一些，需要补打。”这位教授说道，也有美容抗衰的干细胞针，一个疗程可以达到38万元。

　　业内资深人士李卫国（化名）关注细胞治疗行业多年，瞄准行业后期的商业化市场潜力。他对记者说，“魏则西事件”之前，大多数三甲医院可以打干细胞、免疫细胞针，价格在2万-3万元。“魏则西事件”之后，只有少数私立医院仍在持续。但现在，“打干细胞针”已经成为几乎公开的表现，据他所知，甚至有多家三甲医院以临床研究的形式开展这一收费项目，费用标准在五六万至十几万不等。

　　其中的危险也不问可知。这些干细胞产品来源于哪里？以啥样的原料制备？“制备工艺和环境是否安全？产品活性水平如何……”李卫国坦言，有的企业花大价钱报了临床实验后，是为了借此宣传售卖干细胞产品。

　　“干细胞制备成本在3000元以内，但市场售价达到十多万元人民币，利润惊人。”业内人士表示，目前愿意自费去打针的，通常是慢病人群、衰老人群和大病之后需要康复的人群。“可以把这通俗理解成高浓度的加强营养针，但其实有效时间不会很长。”而一些医疗机构也身陷其中，赚取每针1500-2500元不等的服务费。

　　“不仅价格混乱，效果也很难评说。”有干细胞领域的专家指出，这些提早收割的“干细胞针”，实际上产品来源无法追溯，安全性难以保障，疗效也难以评价，风险需要自己承担。

　　过渡过早商业化的干细胞治疗，对于严谨走药物研发路线的企业而言，是另一种冲击。随着细胞治疗产业爆发的来临，在先行先试的创新和拨乱反正的规管之间，务必找到平衡。

　　“细胞和基因治疗企业是非常创新的企业，他们的技术往往超越了法律法规的完善水平，需要创新的政策加持。南沙在这方面极具优势。”谢嘉生指出，目前来看，南沙的细胞治疗产业集聚已经初步完成，涵盖了从基因治疗到 免疫治疗 ，包含CAR-T、NK、CAR-NK等等，和干细胞研究和治疗，如间充质干细胞、脐血干细胞，...。

　　南沙区政府也非常支持细胞和基因治疗产业的发展。今年4月29日召开的南沙新区增进生物医药产业发展大会上，专门把细胞和基因治疗列为南沙区未来生物要发展的最重要的细分领域之一。“目前南沙区的基因和细胞治疗的产业，覆盖面很广，几乎涵盖了细胞和基因治疗的所有的细分领域。同时产业链的上下游集聚基本完成，这是南沙区的产业优势。未来，还需要继续把国家三部委的细胞治疗政策进一步完善，尽快出台可以执行的实施细则，同时也要加强构建产业基金和临床应用的医疗机构资源，完善公共服务平台。有了这些支持，南沙区的细胞治疗产业一定能成为我们全球细胞治疗产业的翘楚，到时候就能够真正实现‘中国细胞治疗看南沙’。”谢嘉生强调。

　　现在开出的花朵，可能是十年前埋下的种子。业内人士分析指出，生物医药产业发展需要足够多的时间积累，假如不提早布局，持续发力，只能落伍于人。“与长三角地区相比，大湾区的生物医药产业亟须奋起直追，小分子药物我们没有优势，大分子药物领域也尚未处于领先地位，细胞治疗产业是抓住将来的关键赛道。”

　　广东干细胞领域的专家指出，发展细胞治疗产业，南沙有区位优势和医疗资源优势。据了解，目前南沙布局有中山大学附属第壹（南沙）医院、 广东省 中医院南沙医院等6所三甲医院，成为大湾区优质医疗资源最集中的区域之一。

　　产业发展离不开政策的连续性和人才的集聚。“眼下正值生物医药寒冬，却也是人才流动的窗口，广东应该抓住时机，为生物医药和细胞治疗产业发展聚拢人才，包含生产、研究、新药报批等各个领域的高端人才。”